Esclerosis múltiple Un estudio de investigación en ratones realizado por investigadores del Centro Médico de la Universidad de Rochester (URMC) sugiere que sería posible reparar el daño de las células cerebrales causado por la esclerosis múltiple (EM). La investigación fue publicada en la revista Cell Reports.
La investigación, dirigida por Steve Goldman, profesor de Neurología y Neurociencia en URMC y codirector del Centro de Neuromedicina Traslacional, manipuló células madre embrionarias e inducidas pluripotentes para crear glía, un tipo de célula cerebral.
Las células progenitoras gliales, un subtipo de estas células, eventualmente forman las células de soporte primarias del cerebro, los astrocitos y los oligodendrocitos, que juegan papeles esenciales en la salud y el comportamiento de señalización de las células nerviosas.
La EM es un trastorno autoinmune en el que el sistema inmunitario del cuerpo ataca a los oligodendrocitos. Los oligodendrocitos fabrican mielina, que hace el aislamiento que permite que las células nerviosas se comuniquen entre sí. A medida que la mielina disminuye en la EM, se interrumpe la señalización entre las células nerviosas, lo que provoca la pérdida de la función que conduce a problemas de sensación, función motora y problemas cognitivos.
En la EM recurrente, que es una parte temprana del proceso de la enfermedad, los oligodendrocitos reponen la mielina dañada. Pero a medida que la enfermedad progresa, los oligodendrocitos no pueden seguir el ritmo y la EM empeora y es irreversible. “Estos hallazgos demuestran que a través del trasplante de células gliales humanas, podemos lograr efectivamente la remielinización en el cerebro adulto”, dijo Goldman.
“Estos hallazgos tienen implicaciones terapéuticas significativas y representan una prueba de concepto para futuros ensayos clínicos para la esclerosis múltiple y otras posibles enfermedades neurodegenerativas”.
Goldman y su equipo trasplantaron células progenitoras gliales humanas en modelos de ratones adultos con EM progresiva. Las células viajaron a la ubicación necesaria en el cerebro de los ratones, fabricaron nuevos oligodendrocitos y reemplazaron la mielina dañada y faltante.
El proceso de remielinización resultó en la función motora restaurada en los animales de laboratorio. Los científicos especulan que este enfoque podría aplicarse a otras enfermedades neurológicas, como las leucodistrofias pediátricas y ciertos tipos de accidentes cerebrovasculares en adultos. Goldman es el fundador científico de una compañía de biotecnología, Oscine Therapeutics, que está trabajando para aprovechar la tecnología terapéutica para la EM y otras enfermedades gliales, como la enfermedad de Huntington.
El producto de tubería más avanzado de la compañía está siendo revisado actualmente por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) con la esperanza de que comience ensayos clínicos para la enfermedad de Huntington en algún momento de este año. En 2019, Sana Biotechnology invirtió en Oscine.
Los detalles financieros no fueron revelados, pero la investigación se estaba ejecutando en URMC bajo un acuerdo de investigación patrocinado y apoya a 21 empleados a tiempo completo, con investigadores en Rochester, Seattle y la ciudad de Nueva York. En ese momento, la directora ejecutiva de la compañía, Christina Trojel-Hansen, quien también cofundó la compañía con Goldman, dijo:
“Las terapias basadas en células son muy prometedoras, y si bien se han logrado avances en áreas como el cáncer, hay un Necesidad insatisfecha significativa en enfermedades del sistema nervioso central. El apoyo de Sana nos permitirá avanzar en investigaciones importantes en este campo y trabajar con un equipo establecido que tiene experiencia en llevar terapias basadas en células a través de ensayos clínicos y en la práctica clínica. También estoy profundamente agradecido con el equipo de la Universidad de Rochester por sus esfuerzos para garantizar que estos importantes estudios científicos ahora puedan avanzar hacia una aplicación clínica “.
Tanto la Universidad de Rochester como la Universidad de Cornell tienen licencia de propiedad intelectual para Oscine. La Universidad de Rochester y Goldman poseen capital en la empresa. Goldman actúa como presidente de la compañía.
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Por Mark Terry
Fuente: Bio Space
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