Resumen: el trasplante de células madre hematopoyéticas revirtió la neuromielitis óptica. Cinco años después del trasplante, solo 2 de doce pacientes habían recaído.
Un trasplante de células madre revirtió una enfermedad neurológica debilitante que hace que la mitad de los pacientes se quede ciego y pierda la capacidad de caminar cinco años después del diagnóstico. La mayoría de los pacientes se mantuvieron mejor cinco años después del trasplante y pudieron evitar el tratamiento con medicamentos que cuestan hasta $ 500,000 anuales, informa un nuevo estudio de Northwestern Medicine y Mayo Clinic.
La enfermedad es la neuromielitis óptica, anteriormente clasificada como un subtipo raro de esclerosis múltiple (EM), pero ahora se considera una enfermedad separada. A diferencia de la EM y la mayoría de las otras enfermedades autoinmunes, la neuromielitis óptica tiene un marcador biológico, AQP4, que se correlaciona con la actividad de la enfermedad. Después del trasplante de células madre, los pacientes ya no tenían AQP4 discernible en su sangre.
“Ninguna terapia previa ha provocado que el AQP4 desaparezca de manera sistemática o haya permitido que los pacientes se liberen del tratamiento”, dijo el autor principal, el Dr. Richard Burt, profesor de medicina y jefe de inmunoterapia y enfermedad autoinmune de la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern y médico de Northwestern Medicine. .
“Hay una marcada diferencia entre un trasplante y el medicamento”, dijo Burt. “El trasplante mejoró la discapacidad neurológica y la calidad de vida de los pacientes. Mejoraron y el fabricante de la enfermedad desapareció hasta cinco años después del trasplante “.
El estudio fue publicado el 2 de octubre en Neurology.
Mayo Clinic en Rochester posee la patente para el marcador biológico AQP4 e hizo el análisis del marcador biológico en colaboración con Burt y Northwestern.
En el ensayo, 12 pacientes con neuromielitis óptica recibieron el trasplante de células madre.
“Después de cinco años, solo dos de cada 12 recayeron y tuvieron que volver a la terapia con medicamentos”, dijo Burt.
Esta es la cuarta enfermedad crónica trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) que parece revertirse.
El objetivo de HSCT es reiniciar un sistema inmune defectuoso. Las células madre hematopoyéticas se toman de la médula ósea o de la sangre del paciente, luego se elimina su tallo inmune con quimioterapia. A continuación, sus células madre se reintroducen en el cuerpo donde migran a la médula ósea, lo que permite que se restablezca su sistema inmunológico.
Esta es la cuarta enfermedad crónica trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) que parece revertirse. La imagen está adaptada del comunicado de prensa de la Northwestern University.
Burt fue pionero en el campo. Fue el primero en proponer el enfoque de HSCT para MS en una publicación médica, el primero en hacerlo en modelos animales preclínicos y el primero en Estados Unidos en tratar a pacientes con EM con HSCT. Burt también realizó los primeros ensayos aleatorizados de HSCT para la esclerosis sistémica y la esclerosis múltiple, con resultados muy positivos.
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En enero de 2019, Burt publicó un estudio aleatorizado en JAMA que mostraba una discapacidad neurológica reversa del TCMH y luego, durante 5 años, se desaceleró o en la mayoría de los pacientes evitó una discapacidad progresiva adicional o evidencia de nueva actividad de la enfermedad en la esclerosis múltiple recurrente-remitente. Otras enfermedades El HSCT se ha revertido, según la investigación publicada por Burt, son la esclerosis sistémica y la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica.
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Fuente: Universidad del Noroeste.
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