La medicina de Células Madre otorga licencias de tecnología exosómica para tratar el autismo de Ramot en la Universidad de Tel Aviv

JERUSALEM, 2 de enero de 2019 / PRNewswire / – Stem Cell Medicine Ltd. (SCM), una compañía de biotecnología que desarrolla nuevas terapias para las indicaciones neurológicas, incluidas las células madre mesenquimáticas y las moléculas anti-BMP para el tratamiento de la esclerosis múltiple y la terapia génica para el tratamiento del dolor neuropático, ha licenciado una tecnología innovadora basada en exosomas para el tratamiento de las indicaciones neurodegenerativas y neuropsiquiátricas, específicamente, el trastorno del espectro autista (TEA). El tratamiento se basa en vesículas, exosomas, derivados de células madre adultas (MSC-exo) que se administran por vía intranasal. La tecnología fue desarrollada por el profesor Dani Offen, Sackler School of Medicine, Sagol School of Neurosciences Tel Aviv University y obtuvo su licencia de Ramot, el Business Engagement Center en Tel Aviv University.
La primera indicación que se debe desarrollar con la tecnología de exosomas es el TEA, que es un grupo de trastornos del desarrollo neurológico caracterizados por tres síntomas principales: deterioro severo de las interacciones sociales y habilidades de comunicación, mayor comportamiento repetitivo e inflexibilidad cognitiva. La prevalencia de TEA ha aumentado constantemente en los niños durante los últimos años, sin un tratamiento efectivo, por lo que representa una creciente necesidad médica no satisfecha. Más de 3.5 millones de estadounidenses viven con TEA. Según el Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU. (CDC), la prevalencia de autismo en niños de EE. UU. En 2018 se estima en 1 de 59 niños y ha aumentado de 1 en 110 niños en 2010, lo que la convierte en la discapacidad de desarrollo de más rápido crecimiento con Actualmente no hay un medicamento aprobado por la FDA. Dado el tamaño de la población de pacientes y la falta de tratamientos, la oportunidad de mercado es convincente. SCM proyecta que una terapéutica aprobada por el regulador y basada en la tecnología de exosoma tendría un potencial de gran éxito dentro de los cinco años posteriores al lanzamiento al mercado.
En estudios de eficacia realizados en modelos preclínicos, el tratamiento intranasal con MSC-exo se asoció con una mejora significativa en los diversos fenotipos del comportamiento autista. La interacción social y las vocalizaciones ultrasónicas aumentaron, las conductas repetitivas se redujeron y hubo una mejora significativa en las conductas maternas de recuperación de cachorros. No se observaron síntomas negativos.
El Prof. Ditza A. Zachor, Director, Centro de Autismo / ALUT, Centro Médico Assaf Harofeh dijo: “Los exosomas derivados de MSC son una tecnología novedosa y prometedora que presentó una gran eficacia en los estudios preclínicos realizados por la Compañía, lo que proporciona un desarrollo clínico. La dirección para el tratamiento del autismo en poblaciones pediátricas y de adultos, una creciente necesidad médica no satisfecha en este campo “.
Ehud Marom, presidente de SCM, dijo: “La administración intranasal es especialmente adecuada para pacientes pediátricos con TEA y, en base a los resultados alentadores que hemos visto hasta la fecha con la tecnología MSC-exo, nos comprometemos a invertir en este tratamiento. Esta es una importante parte del enfoque de SCM y este programa es consistente con nuestro objetivo de llevar al mercado nuevos tratamientos para afecciones neurológicas, incluido el autismo. SCM está progresando rápidamente de las actividades pre-clínicas al desarrollo clínico. Planeamos financiar el programa recaudando $ 30 millones a través de asociaciones e inversiones”

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