Estudio en la fase 2a muestra una mejor visión con la terapia con Células Madre para la retinitis pigmentosa

VANCOUVER, Columbia Británica – La terapia de células progenitoras de la retina humana de ReNeuron Group está mostrando resultados preliminares positivos en el ensayo clínico en curso de la fase 1 / 2a de la compañía que involucra a pacientes con retinitis pigmentosa.

El jefe médico de ReNeuron, Richard Beckman, MD, dijo a Healio.com/OSN aquí en la reunión de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología que los tres sujetos en el ensayo actual han mostrado una mejora subjetiva en su agudeza visual que ha persistido durante al menos 2 meses. .

Los resultados del estudio fueron presentados por el investigador Jason Comander, MD, PhD, en la Cumbre de Innovación sobre Terapia Genética y Retina, realizada justo antes de ARVO.

Beckman le dijo a Healio que la parte de la fase 1 era un estudio de aumento de la dosis con 12 pacientes que mostraban una “excelente seguridad”. No esperábamos eficacia porque todos estos pacientes tenían una visión muy deficiente y muy poca función retiniana restante “.

Señaló que en la fase 1, “la dosis más alta se convirtió en una formulación crioconservada que es mucho más viable comercialmente que la formulación fresca original. Ahora tenemos una vida útil de 9 meses, y se puede enviar a cualquier lugar que lo necesitemos en un crioshipper “.

El estudio actual está siendo supervisado en Massachusetts Eye and Ear por Comander y en el Retinal Research Institute en Phoenix por Pravin U. Dugel, MD.

Los tres pacientes con retinitis pigmentosa (RP) en esta fase del estudio, dos en sus 70 y uno en sus 50, “tienen un poco de agudeza visual restante, y hemos visto una mejoría muy notable y muy temprana en la mejor corrección visual. agudeza del orden de unas cuatro líneas de visión “, dijo Beckman.

Señaló que recibieron una inyección subretiniana de una versión reformulada de las células madre crioconservadas.

“Es diferente a la terapia génica”, dijo Beckman. “Es agnóstico al genotipo. Debería funcionar en pacientes con cualquier tipo de RP ”.

Las próximas cohortes incluirán nueve pacientes con una mejor visión de la línea de base, dijo.

“Sin ninguna función retiniana restante, no anticipamos que verá ningún efecto porque estas retinas están quemadas”, dijo Beckman. “Cuando aún le queda algo de función, todavía tiene algo de arquitectura celular, celdas disponibles para brindar soporte, y es posible que estemos viendo el injerto.

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